Аутизм і клітинна терапія: пуповинна кров та МСК з пуповини і плаценти для дітей з РАС

Клітинна терапія для дітей з розладом аутистичного спектру (РАС) – один із найчастіших напрямків звернень до QR-clinic. Перші програми клітинної терапії для дітей з РАС в Україні були проведені нашими спеціалістами ще у 2010 році. Сьогодні клініка щомісяця отримує понад десять звернень щодо застосування пуповинної крові та мезенхімальних стромальних клітин (МСК) у дітей з РАС. Це пов’язано як зі зростанням поширеності аутизму, так і з підвищенням інтересу до клітинної терапії та регенеративної медицини у неврології.

Аутизм або Autism Spectrum Disorder (ASD) – це складний нейророзвитковий стан, який впливає на соціальну взаємодію, мовлення, поведінку та сенсорне сприйняття.
Сьогодні аутизм не має “чарівної таблетки”, а терапія зазвичай включає комплексний підхід: поведінкову терапію, роботу з логопедами, нейропсихологами, корекцію супутніх порушень та підтримку сім’ї.

Останні роки все більше уваги привертає клітинна терапія при аутизмі – насамперед застосування пуповинної крові та мезенхімальних стромальних клітин (МСК) з пуповини і плаценти. Причина інтересу – потенційний вплив стовбурових клітин на нейрозапалення, імунну дисрегуляцію та нейропластичність мозку.

Водночас важливо одразу сказати головне: клітинна терапія при аутизмі залишається напрямком клінічних досліджень та індивідуальних регенеративних програм. Вона не є офіційно затвердженим “лікуванням аутизму” у США, ЄС чи Україні.

Чому клітинна терапія взагалі розглядається при аутизмі

Сучасні дослідження показують, що у більшості дітей з РАС можуть бути:

• ознаки хронічного нейрозапалення
• порушення роботи мікроглії мозку
• зміни імунної відповіді (аутоімунний фактор)
• порушення міжнейронної комунікації у мозку
• проблеми з нейропластичністю мозку

Саме тому вчені почали вивчати стовбурові клітини, які можуть природньо регулювати роботу організму і стимулювати розвиток дітей з аутизмом.

Які стовбурові клітини застосовуються при аутизмі

Пуповинна кров

Пуповинна кров містить гемопоетичні стовбурові клітини, імунні клітини та велику кількість сигнальних факторів. Саме пуповинна кров стала одним із перших типів клітин, які почали досліджувати при РАС, зокрема у Duke University.

Основна ідея:
стовбурові клітини та активні фактори пуповинної крові можуть впливати на нейрозапалення та підтримувати нейропластичність мозку, регулювати роботу імунної системи, зменшувати запалення у кишківнику. Згодом було доведено, що така терапія має хороший профіль безпеки, але впливає не на всіх пацієнтів.

Зокрема, найвідоміше дослідження Університету Duke ACT Trial показало, що найбільш виражений ефект спостерігався у частини дітей віком 4–7 років із відносно збереженим когнітивним рівнем.

Мезенхімальні стромальні клітини (МСК) з пуповини та плаценти

МСК сьогодні вважаються одним із найперспективніших напрямків клітинної терапії. При неврологічних станах найчастіше використовують:

• МСК з тканини пуповини (Wharton’s Jelly)
• МСК з плаценти
• комбіновані протоколи разом з пуповинною кров’ю

МСК самостійно не “замінюють нейрони”. Їхній ефект пов’язаний переважно з паракринною дією – виділенням біологічно активних сигнальних молекул. Саме через паракринний ефект МСК впливають на нейрозапалення, нейропластичність та міжклітинну комунікацію, стимулюють власні механізми відновлення організму.

Що пропонує QR-clinic для дітей з розладом аутистичного спектру

QR-clinic — це центр клітинної терапії та регенеративної медицини, який працює на базі біотехнологічного комплексу Гемафонд. Ми поєднуємо клінічний підхід, власну лабораторну базу та багаторічний досвід роботи зі стовбуровими клітинами.

Для дітей з розладом аутистичного спектру (РАС) наша клініка пропонує:

• консультацію спеціалістів з клітинної терапії
• аналіз медичної документації та оцінку доцільності програми
• індивідуальний підбір типу клітинного препарату
• застосування пуповинної крові, МСК з пуповини та плаценти
• роботу як із власними, так і з донорськими клітинними продуктами
• підбір способу введення та протоколу терапії
• клінічний супровід пацієнта після введення клітин
• координацію з реабілітологами, логопедами та іншими спеціалістами за потреби

Важливо, що QR-clinic працює у співпраці з біобанком Гемафонд, який забезпечує:

• тестування клітинних продуктів
• контроль якості на всіх етапах
• власну логістику до клініки в Україні і за кордоном
• зберігання пуповинної крові та тканин
• підготовку клітинного препарату безпосередньо для клінічного застосування

Кожна програма клітинної терапії підбирається індивідуально. Ми враховуємо вік дитини, неврологічний стан, супутні порушення, результати попередньої реабілітації та реакцію організму на терапію.

Який вік вважається найбільш перспективним для клітинної терапії

Більшість досліджень проводилися у дітей:

• від 2 до 7 років
• іноді до 12 років

Найкращі результати частіше спостерігаються у молодших дітей, що логічно через вищу нейропластичність мозку. Це не означає, що старші діти або підлітки не можуть отримати користь від лікування. Але у ранньому віці мозок має значно більшу здатність до адаптації та формування нових нейрональних зв’язків.

Які результати реально очікувати і коли

Це критично важливий момент. Клітинна терапія практично не здатна повністю усунути прояви РАС. Але у більшості пацієнтів QR-clinic покращуються соціалізація, концентрації уваги та здатність до навчання. Одними з перших ефектів батьки відзначають покращення сну та харчування, появу вказівного жесту і зорового контакту. У частини дітей спостерігається прогрес мовлення та покращення комунікації.

У клінічних програмах найчастіше оцінюють:

• покращення зорового контакту
• покращення концентрації уваги
• зменшення гіперактивності
• покращення мовлення
• зменшення сенсорного перевантаження
• покращення сну
• покращення навчання та взаємодії з іншими людьми

Результат клітинної терапії оцінюється протягом року після застосування. Протягом курсу клітинної терапії є сенс коригувати протокол лікування – тип і дозування стовбурових клітин, метод введення.

У частини дітей ефект може бути мінімальним або відсутнім, це теж потрібно врахувати при плануванні клітинної терапії.

Шлях введення стовбурових клітин, дозування клітин та періодичність терапії.

Протокол лікування для кожного пацієнта підбирається лікарем індивідуально з урахуванням віку пацієнта, стану та відгуку організму на клітинну терапію.

Рекомендований курс складається з 2-3 введень з проміжком між введенням клітинного препарату у 3-6 місяців.

Клітини пуповинної крові вводять внутрішньовенно. Мезенхімальні стромальні клітини з пуповини або плаценти можна вводити внутрішньовенно, внутрішньом’язово, а також локально при супутніх ортопедичних або неврологічних станах – у зону пошкодження, інтратекально (у хребет), парабульбарно (зона ока), у суглоби. Деяка терапія потребує наркозу або знеболювання.

Всі ці методи введення у нашій клініці проводять тільки досвідчені профільні лікарі.

Як краще підготуватися до клітинної терапії?

Перед програмою зазвичай рекомендують обстежити дитину у педіатра, невролога, дитячого психіатра, генетика. Отримати оцінку генетичних і поведінкових порушень, оцінку супутніх станів.

Стовбурові клітини не відрізняють діагнози, вони допомагають зменшувати симптоми і покращувати стан здоров’я дитини. Але адекватне обстеження допомагає оцінити зміни та підключити супутнє лікування або фізіотерапію.

На первинній консультації наш спеціаліст збирає анамнез та відправляє на додаткову перевірку, якщо не вистачає інформації або з’являються сумніви з вибору протоколу лікування.

Батьки повинні дотримуватися рекомендацій лікаря протягом року після введення клітин.

Небажано проводити терапію під час гострих інфекцій, отруєннях, при активному сильному запаленні. З обережністю клітинна терапія призначається дітям з неконтрольованою епілепсією.

Як посилити ефект від клітинної терапії у дітей з аутизмом?

Один з важливих пунктів – це подальша реабілітації дитини. Ми помітили, що кращого ефекту досягають діти, які продовжують системну реабілітацію, з униканням негативного примусу та перевантаження. Більш інтенсивні методи реабілітації (апаратні) краще відкласти на місяць, щоб не перевантажити мозок дитини. Рекомендовано й надалі займатися з логопедом і психологом, урізноманітнити сенсорну інтеграцію, пробувати вводити нові продукти харчування. Іноді після клітинної терапії проста поїздка до моря або поява нових людей в оточенні дитини дає неймовірний прогрес у розвитку.

Клітинна терапія – не заміна реабілітації, а потенційне підсилення можливостей мозку до навчання та адаптації.

Часте питання: що краще, власні клітини чи донорські?

У випадку лікування дітей з неврологією працюють як власні, так і донорські стовбурові клітини з пуповинної крові, пуповини чи плаценти. Мета введення клітин – це не замінити кістковий мозок дитини, а вплинути на власний потенціал відновлення через паракринний ефект. Введені клітини не інтегруються у тканини надовго. Їхній основний ефект пов’язаний із короткочасною паракринною та імуномодулюючою дією.Саме тому лікування вважається безпечним, адже навіть донорські клітини не змінюють генетику дитини та не формують самостійного клітинного росту в організмі. Головне для терапії, щоб клітини були відібрані після народження здорової дитини, не мали інфекційної загрози, були правильно протестовані та підготовлені для приготування препарату.

Якість клітинних препаратів і можливість контролю на всіх етапах, власна логістика до клініки – це перевага біотехнологічного комплексу Гемафонд, що забезпечує наших пацієнтів клітинними препаратами.

Якщо у родини є збережені у біобанку власні стовбурові клітини з пуповинної крові або пуповини і вони підходять дитині з аутизмом, то терапію починають саме з власного матеріалу.

Переваги клітинного препарату з власного депозиту:

• ідеальна сумісність
• вартість лікування

Донорськімезенхімальні стромальніклітини (МСК) мають високу імунну толерантність, тому не потребують типування або співпадіння за групою крові і резус-фактором. Цей матеріал найчастіше застосовують у донорських програмах.

Головні висновки: що говорить сучасна наука

На сьогодні дослідження пуповинної крові та МСК при РАС виглядають перспективно, вже накопичено досвід більше 20 років, але доказова база все ще формується.

Що вже можна сказати:

• терапія загалом демонструє хороший профіль безпеки
• у більшості дітей спостерігаються позитивні зміни
• найбільш перспективним виглядає ранній вік
• МСК пуповини та пуповинна кров є найбільш перспективними для клітинної терапії
• результат сильно залежить від індивідуальних особливостей дитини
• клітинна терапія повинна бути частиною комплексної програми

Основні дослідження та джерела

1. Пуповинна кров при аутизмі
2. Dawson G. et al., 2020, randomized phase II trial
3. Riordan N.H. et al., 2019 — allogeneic umbilical cord MSCs
4. Frontiers in Pediatrics, 2022 — meta-analysis of stem cell therapy in ASD
5. Клітинна терапія розладів аутистичного спектру на основі нової патофізіології: огляд